Genterapi mirakelbotade blodsjukdom

För första gången har forskare lyckats bota en svår blodsjukdom med hjälp av genterapi.

By Anna Sundström

September 17, 2010 12:00 AM

Forskare vid Harvard

i Boston och universitetet i Paris har för första gången lyckats bota en patient med den svåra blodsjukdomen Thalassemi genom genterapi. Den genetiska sjukdomen uppstår då globingenerna, generna som kodar för en viktig beståndsdel i röda blodkroppar, inte fungerar eller saknas helt.

Patienten var en

18-årig man som sedan barnsben levt med sjukdomen som gör att han måste genomgå blodtransfusioner varje månad. För tre år sedan tog forskarna ut stamceller från patientens benmärg. Forskarna injicerade sedan in friska globingener i lentivirus som i sin tur fördes in i stamcellerna. De behandlade stamcellerna kom åter till patienten och

redan ett år efter behandlingen hade hans blod nått sådana halter av röda blodkroppar att han inte längre behövde genomgå blodtransfusioner. Idag, tre år efter behandlingen är han fortfarande symtomfri.

Behandlingen beskrivs i

tidsskriften Nature.

{{ comments.count === 1 ? '1 comment' : comments.count > 1 ? '{0} comments'.replace('{0}', comments.count) : 'Write a comment' }}

By submitting the comment you accept the terms. See terms

Good comment behavior

Keep a good tone in your comments, avoid personal attacks and posts of marketing character. Apply only link on your comment if it is relevant to the debate.

Be aware that the debates are moderated by the portal's editorial team.

The comment has been created.

Your comment will not be visible until you activate it. In a few moments you will receive an email where you must click on a link to activate your comment.